技術名稱 為絕症尋找「仙丹」- 共濟失調症新藥研發與篩檢測試平台
計畫單位 國立臺灣大學
計畫主持人 賴文崧
技術簡介 共濟失調症/多重系統退化症屬於成年發病且致命的神經退化疾病,目前缺乏有效的治療藥物。我們團隊研發新型NMDA受體藥物 RS-D7,針對共濟失調症的核心症狀,以臨床前小鼠行為表現型技術結合臨床動作檢測,在動物模式上驗證藥效及改善動作功能,同時在概念驗證測試中也有效地改善病人臨床症狀。
科學突破性 共濟失調症為迫切未被滿足的醫藥需求。團隊突破傳統窠臼從新穎NMDA受體調節藥物著手,以臨床前行為表現型技術結合臨床動作檢測,開發及測試最佳候選藥物RS-D7的新適應症。相較於武田製藥的TAK-831,我們在臨床前小鼠與概念驗證臨床試驗中,均證實有效改善迄今仍無藥可治的多重系統退化症之小腦共濟失調症。
產業應用性 1.獲諾華創投導師計畫、國家新創獎、及未來科技展等獎項肯定。2.Ataxia是迫切且未被滿足的需求,屬罕病用藥,開發投資性高。3.已有PCT、美國及臺灣專利,其他多國正式專利實審中。4.團隊開發之臨床前小鼠行為表現型作業與臨床動作檢測可直接應用。5.安全又屬多重效益藥物,有機會用於其他疾病
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